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Sólo un 6% de pacientes de enfermedades raras se trata con fármaco específico

Solo un 6 % de los pacientes con enfermedades raras, cuyo día mundial se celebra hoy, se trata con un medicamento desarrollado específicamente para su dolencia, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu)

Sólo un 6% de pacientes de enfermedades raras se trata con fármaco específico
EFE/Paco Torrente

Existen ,más de 6.000 enfermedades raras -que así se definen porque afectan a menos de 5 personas de cada 10.000- catalogadas, pero solo se han desarrollado cerca de 80 medicamentos específicos para tratarlas, que se conocen como medicamentos huérfanos.

Estas enfermedades -en un 80 % de los casos de origen genético y, muy frecuentemente, degenerativas- afectan a pocas personas, un 7 % de los españoles, lo que supone 3 millones de pacientes.

“Buscar un tratamiento es difícil porque resulta muy costoso realizar ensayos clínicos con tan pocos pacientes”, ha explicado a Efe Margarita Iniesta, directora ejecutiva de la asociación, que agrupa a una decena de empresas farmacéuticas.

La inversión media para desarrollar un medicamento huérfano es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado.

Para incentivar el desarrollo de estos fármacos, la Agencia Europea de Medicamentos da a los laboratorios que comercialicen un medicamento huérfano 10 años de exclusividad, “sin necesidad de pedir una patente, como ocurre con el resto de fármacos”, ha explicado Iniesta.

Estos incentivos pretenden hacer económicamente viable la fabricación de medicamentos huérfanos, de los que se pueden beneficiar unos pocos pacientes, aunque la portavoz de la Aelmhu ha eludido explicar si las empresas farmacéuticas que los fabrican tienen beneficios.

“La mayoría de estos laboratorios se dedican exclusivamente al desarrollo de medicamentos huérfanos, aunque también hay multinacionales que comercializan más fármacos”, ha detallado Iniesta.

Una de las enfermedades que dispone de un medicamento huérfano adecuado desde el año 2008 es la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), considerada ultra rara porque afecta a 1 persona de cada 500.000, y que se caracteriza por graves trombosis que pueden provocar la muerte.

El portavoz de la asociación de pacientes afectados por esta enfermedad, Jordi Cruz, ha explicado a Efe que desde que disponen de un medicamento adecuado, ya no han de recibir transfusiones de sangre cada 2 o 3 meses, lo que ha supuesto una mejora en su calidad de vida.

“Tener una enfermedad minoritaria supone un problema grandísimo de cara a la investigación”, ha explicado Cruz, que ha destacado que en el caso de su enfermedad el laboratorio encontró una diana terapéutica adecuada que le impulsó a desarrollar el fármaco.

Desde su asociación, se dedican a recoger datos de pacientes e informarles de posibles tratamientos, así como a organizar jornadas de formación.

Uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad de diagnosticarlas correctamente, a veces por desconocimiento de los propios médicos, y que lleva a que un 27,26 % de los pacientes hayan recibido un diagnóstico incorrecto, según la Federación Española de Enfermedades Raras.

Más de un 28 por ciento de los medicamentos huérfanos (dirigidos a pacientes con enfermedades raras) autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) no se comercializan en España, a pesar de que algunas patologías no tienen una alternativa terapéutica.

El motivo está en que no han sido autorizados por la Agencia Española del Medicamento o en caso de que sí lo haya hecho (algunos lo están desde 2009 o 2010 pero aún no se venden), el Ministerio de Sanidad no ha fijado las condiciones de financiación y su precio.

Así lo ha puesto hoy de relieve en rueda de prensa el presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, José Luis Poveda, quien ha denunciado que la demora “empieza a ser cada vez mayor”.

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