Inicio / Enfermedades / Medicamentos huérfanos: Llamada urgente a la investigación

Medicamentos huérfanos: Llamada urgente a la investigación

La mayoría de las enfermedades raras no disponen de un tratamiento específico y por eso la investigación se convierte en un asunto urgente para la industria farmacéutica. El procedimiento de desarrollo de los medicamentos huérfanos, aquellos dirigidos a las patologías poco frecuentes y ultrarraras, es más largo y complejo que los de enfermedades más prevalentes

Medicamentos huérfanos: Llamada urgente a la investigación
Fuente: Guía sobre el desarrollo de los medicamentos huérfanos editada por CIBERER y Agencia Española del Medicamento.

Son pocos los medicamentos huérfanos que existen en el mercado, 141 aprobados por la Agencia Europea del Medicamento ( EMA por sus siglas en inglés), en relación con las más de  7.000 enfermedades raras que existen, el 80% de ellas de origen genético, y que afectan entre el 6 y 8 por ciento de la población mundial.

La mayoría de los medicamentos en desarrollo tienen que ver con cáncer y desórdenes genéticos, según el informe PhRMA’s publicado en mayo de 2016 que realizó un análisis de los 560 medicamentos médicos en fase de desarrollo.

Los 141 autorizaciones de fármacos se produjeron a raíz de un reglamento de la Unión Europea, del año 2000, que estableció que los afectados por enfermedades raras debían tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes y elaboró un sistema de incentivos para las empresas que los investigara y desarrollara.

Los medicamentos huérfanos, las enfermedades raras, la investigación y la asistencia ha sido el objeto de una jornada para periodistas organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

Para el presidente de AELMHU,  Josep María Espinalt, “sin la industria farmacéutica y su cooperación con los centros de investigación no habría habido avances ni podríamos hablar de patologías que ahora tienen tratamiento. Nuestro objetivo es llegar a cubrir la mayor parte de estas enfermedades raras”.

medicamentos huérfanos
El presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Josep María Espinalt. EFE/ASE

Los retos de los medicamentos huérfanos

El desarrollo de un medicamento huérfano comienza con la investigación y desarrollo de nuevas moléculas, los ensayos preclínicos y clínicos en sus fases I, II y III y la solicitud de autorización que debe conceder la EMA. Los retos y características son:

  • Un proceso que se puede prolongar de 10 a 15 años hasta su comercialización.
  • Los costes son similares a los tratamientos más prevalentes.
  • Existen pocos pacientes para los ensayos clínicos, dificultad para encontrarlos. Esto obliga a tener abiertos esos ensayos en diferente países y durante más tiempo.
  • Esfuerzos adicionales en producción para garantizar el suministro de unos fármacos que en su mayoría son biotecnológicos y por tanto más caros.

La complejidad

  • Cada medicamento huérfano es el primero para esa enfermedad, “es empezar en cada caso de cero”, apunta Espinalt.
  • Enfermedades muy heterogéneas, poco o nulo conocimiento sobre la historia natural de la enfermedad.
  • Difícil identificación del paciente.
  • Conocimiento médico y científico limitado.

La situación en España

Desde que ese medicamento huérfano es autorizado por la Agencia Europea del Medicamento hasta que se comercializa en España pasa una media de diecinueve meses.

Datos ofrecidos por Espinalt reflejan que en el periodo 2002-2011 la EMA aprobó 42 medicamentos huérfanos, de los que 38 se comercializaron en España (un 90,5%).

Sin embargo, en el periodo 2012-2016, durante la crisis económica, de los 58 autorizados en Europa, tan solo 18 se comercializaron en España, el 31%.

“Una reducción importante que se puede deber, en parte, a que estén todavía en proceso o que, ante el empeoramiento de las condiciones de acceso en España, determinadas compañías pueden estar planteándose si vale la pena solicitar la autorización de un medicamento aquí”, explica el presidente de AELMHU.

Las compañías que investigan medicamentos huérfanos suelen ser pequeñas, sobre todo con base en Estados Unidos, que nacen por la iniciativa de un grupo de investigadores que siguen una línea de investigación.

Estas pequeñas empresas priorizan aquellos mercados donde hay un acceso fácil y rápido y “nos preocupa que puedan relegar a España a la cola de los mercados importantes”, añade Espinalt.

Urge un plan de medicina genómica

Por otra parte, en la jornada, el director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (CIBERER), Pablo Lapunzina, criticó al Ministerio de Sanidad por retrasar la implementación de un plan de medicina de precisión o genómica que ya anunció y que es importante para las patologías poco frecuentes.

“Hablar de enfermedades raras, cuyo origen es genético en un 80% de los casos, es hablar de medicina genómica”, señala Lapunzina.

medicamentos huérfanos
El director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (CIBERER), Pablo Lapunzina. EFE/ASE

El investigador recuerda que el pasado mes de febrero en el Senado, la ministra de Sanidad, Dolors Montserrat, en respuesta a una interpelación del grupo socialista, se comprometió a impulsar una estrategia nacional de medicina de precisión o personalizada que formara parte de un pacto de Estado por la Sanidad.

“Pero han pasado unos meses y no hay novedades, estamos perdiendo el tren porque los países de nuestro entorno llevan ya años con el proyecto de medicina genómica. Es difícil saber cuál es la idea de implementación porque todavía no nos hemos sentado a hablar de ella”, lamenta.

El responsable del CIBERER, dependiente del Instituto de Salud Carlos III, asegura que desde ese organismo de investigación en red “podemos ayudar a delinear el plan porque tenemos todas las herramientas”, a través de las redes asistenciales, hospitalarias y de investigación.

Los retos pasan por integrar los recursos ya que “no es factible tener 17 sistemas de salud” para dar cabida a este tipo de proyecto, aunque “hay instrumentos para poder optimizarlos”, como ocurre con la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), una única oficina que da cobertura a todo el país.

Otros de los objetivos son conseguir la equidad en el acceso a diagnósticos y tratamientos y crear centros de medicina genómica donde sean necesarios, pero no en cada comunidad autónoma.

Pero también hacen suyos los retos de la investigación internacional, a través, del IRDiRC, en cuanto a medicina genómica:

  • Para el 2020: conseguir un diagnóstico para todas las enfermedades raras de base genética y tratamiento de al menos 200 de ellas.
  • Para el 2027: Diagnóstico de todas las enfermedades raras en el primer año (ahora superan los cinco años hasta dar con el diagnóstico) y obtener tratamiento para al menos 1.500 enfermedades.
(No Ratings Yet)
Loading...

Uso de cookies

Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relacionada con sus preferencias mediante el análisis de sus hábitos de navegación. Si continúa navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información, o bien conocer cómo cambiar la configuración, en nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.

ACEPTAR
Aviso de cookies