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El reto de financiar los fármacos huérfanos de terapia génica

Los fármacos de terapia génica, aquellos que sustituyen o reparan el gen defectuoso que causa la enfermedad, abren la esperanza para muchas enfermedades raras de origen genético. Y ya son prácticamente una realidad para algunas patologías de la sangre causadas por un solo gen. Pero para que lleguen al paciente…¿cómo se financiarán estos costosos medicamentos huérfanos?

El reto de financiar los fármacos huérfanos de terapia génica
Laboratorio de Terapia Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Foto: Universidad de Navarra

“Para estos fármacos de terapia génica el tema de la financiación va a ser un reto”, asegura el presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (AELMHU), Josep María Espinalt, en una jornada para periodistas organizada junto a la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y moderada por la Asociación de Nacional de Informadores de la Salud (ANIS).

Tratamientos que es posible que con una sola dosis corrijan el defecto genético y por tanto la enfermedad. “Y sabemos de alguna compañía farmacéutica que en España se ha encontrado con barreras importantes no tanto por el coste en sí, sino por cómo financiar” este tipo de fármacos, apunta Espinalt.

“Puede ser un tratamiento de una sola intervención y la compañía farmacéutica esperará de esta intervención un precio adecuado, un precio elevado, y el ministerio dirá si puede hacer frente, de golpe, a esta financiación”, agrega.

El presidente de AELMHU considera que es necesario “ser creativo” con nuevos métodos de financiación como, por ejemplo, “repartir ese coste en varios años”. Sin embargo, en el Ministerio de Sanidad “nos dicen que no se puede hacer porque no encaja en las estructuras de contratación que existen”.

Otra opción es pagar por resultados, según la eficacia que ese fármaco haya tenido sobre el paciente.

“Está claro en este tipo de tratamientos que van a tener costes importantes y habrá que adaptar nuestro sistema para ver cómo se puede hacer frente a esta financiación”, recalca Espinalt.

La edición genética, imparable

Para el director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (CIBERER), Pablo Lapunzina, la terapia génica es una tendencia que va a seguir y que va a estar acelerada por la tecnología CRISPR (que edita y corrige una región del genoma de cualquier célula).

“Sin duda, en la parte científica, veremos en los próximos 5-10 la explosión en la edición genética y en los tratamientos en enfermedades monogénicas, pero a nivel administrativo estamos menos preparados y veremos cómo se financian y se articulan estos tratamientos en los sistema sanitario. Todavía todo esto está en pañales”, opina el investigador.

Aunque no hubo ningún representante de la administración en esta jornada, la replica la dio Encarna Guillén, ex consejera de Sanidad de la comunidad autónoma de Murcia, quien dejó el cargo en mayo de este año.

“Las tensiones a las que se enfrenta la administración son importantes. El sistema de salud en cada autonomía hacen que los gastos recaigan en cada consejería y cada farmacia hospitalaria por lo que las tensiones de la negociación son tremendas”, indica la también pediatra y genetista clínica y jefa del Grupo de Investigación de Genética Clínica y Enfermedades Raras del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca.

“Nos tenemos que someter a los servicios de Intervención, a las reglas administrativas, a dar mayor seguridad al paciente y a que el fármaco sea efectivo…Buscar el equilibrio entre la innovación y el precio. Tenemos que ir a fórmulas creativas, al riesgo compartido y ver la experiencia con los fármacos de hepatitis C”, asegura.

terapia génica
De izq. a dcha: Francisco Romero, de ANIS; el economista Jorge Mestre-Ferrándiz; Pablo Lapunzina, director científico de CIBERER; Josep Mª Espinalt, presidente de AELMHU; Santiago de la Rvia, tesorero de FEDERER; y Encarna Guillén, pediatra y genetista. Foto cedida

Por su parte, el economista Jorge Mestre-Ferrándiz, especializado en política farmacéutica, insiste en que ahora los sistemas de financiación están pensados para tratamientos de enfermedades crónicas y no para curar en una sola dosis con el coste económico que conllevaría.

“Si con los presupuestos multianuales no podemos pagar, por ejemplo, 400.000 dólares para un paciente en un año, debemos ser flexibles para acomodar pagos a plazos como hacemos con las hipotecas cuando compramos una casa”, propone.

En opinión del experto, “si hay voluntad por parte de la industria para innovar, también por parte de los pagadores tiene que haber alguna voluntad. Que no digan que no lo pueden hacer por los presupuestos anuales. Que lo cambien o ponga excepciones”.

Las enfermedades monogénicas hereditarias, el caso de algunas enfermedades raras para las que no se han desarrollado fármacos, donde se conoce nítidamente la diana que hay que corregir, son las que más garantía de éxito presentan en la actualidad si se tratan con terapia génica. Pero también son candidatas enfermedades metabólicas; hemofilias; retinopatías del ojo o inmunodeficiencias.

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