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Enfermedades raras: objetivo, 200 medicamentos huérfanos en 2020, muy cerca

El objetivo del Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras de disponer de 200 medicamentos huérfanos (destinados a enfermedades raras) autorizados en 2020 está cerca de ser cumplido, por lo que el énfasis está ahora en alcanzar los 1.000 nuevos tratamientos para final de 2027

Enfermedades raras: objetivo, 200 medicamentos huérfanos en 2020, muy cerca
Imagen: FEDER

Así lo ha asegurado hoy César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), durante la presentación del primer Libro Blanco de las Enfermedades Raras en España, del que es coautor.

El doctor Hernández ha señalado que hasta finales de 2017 se habían autorizado un total de 142 medicamentos huérfanos y 2.000 designaciones de medicamentos huérfanos, “que es como el paso previo a acceder a los incentivos que tienen estos fármacos para su desarrollo”.

El principal problema que se encuentra este tipo de fármacos es poder generar evidencia científica cuando el número de pacientes es muy pequeño, ha señalado este experto, quien ha asegurado que “hay mucha gente trabajando” en este campo, si bien ha precisado que los medicamentos “son una parte relativamente pequeña de la atención a las enfermedades raras“.

El Libro Blanco, editado por la Fundación Gaspar Casal, permite dar voz a las patologías poco frecuentes y el objetivo es servir de referencia y consulta para esclarecer el abordaje de las mismas, las necesidades de los pacientes, los logros y las posibilidades de futuro.

El director del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), Pablo Lapunzina, ha asegurado que aun hay 3.000 patologías poco frecuentes, de un total de 7.000, de las que se desconocen los genes causantes.

Entre los retos, este investigador ha insistido en la necesidad de impulsar un plan de genómica para agilizar el diagnóstico y contribuir al desarrollo de terapias innovadoras, porque más del 90 % de las enfermedades raras son genéticas y crónicas.

En el retraso diagnóstico ha incidido José Luis Plaza, vocal de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), quien ha advertido de que supone un “hándicap” que condiciona el acceso a un tratamiento adecuado y supone, en un 30 % de los casos, un agravamiento de la enfermedad que se podía haber evitado.

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