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Enfermedades raras: En España solo hay acceso a la mitad de los medicamentos huérfanos

Los pacientes con enfermedades raras en España solo pueden acceder a 58 de los 102 medicamentos huérfanos disponibles en Europa, según ha denunciado hoy el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión

Enfermedades raras: En España solo hay acceso a la mitad de los medicamentos huérfanos
Fotografía de familia entre FEDER, las asociaciaciones de ER, entidades solidarias y periodistas/FEDER

Carrión ha presentado la campaña “Construyamos HOY, para el MAÑANA”, en el marco del Día Mundial de las enfermedades raras o patologías poco frecuentes, que se celebra el 28 de febrero, acto en el que ha recordado que desde el año 2000 se han autorizado en Europa 145 medicamentos huérfanos, dirigidos a grupos de pacientes muy reducidos.

El presidente de Feder ha incidido también en la falta de equidad en el acceso a estos fármacos, ya que depende de la comunidad autónoma en la que resida el paciente, un tema que los afectados han denunciado en “numerosas” ocasiones ante el Ministerio de Sanidad.

Es un “problema económico”, ha reconocido Carrión, ya que, “muchas veces el coste es tan elevado que el acceso no es aprobado por las administraciones sanitarias”.

El presidente de Feder ha incidido en la importancia de la investigación, que es la “esperanza” para todos la personas diagnosticadas de una enfermedad rara, sin la cual, ha advertido, “no hay futuro” para estos pacientes. Y es que sin investigación no hay terapias. De hecho, a día de hoy solo el 5 % de las casi 8.000 enfermedades raras que existen tienen tratamiento.

En España, según los datos de la actualización del Estudio Necesidades Sociosanitarias de las Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (ENSERio), el 47 % de los afectados no tiene tratamiento y sí lo tiene, lo considera inadecuado.

Investigación también para lograr que todos los pacientes reciban un diagnóstico preciso en el plazo de un año desde que acuden a consulta médica es otro de los retos en los que Feder va a concentrar sus esfuerzos. Casi el 50 % de las personas con una enfermedad rara en nuestro país ha sufrido un retraso en el diagnóstico; en un 20 % de los casos, superior a los 10 años, según el estudio.

El representante de Feder ha señalado que no existen datos sobre los casos sin diagnosticar, si bien Swan Europe -organización europea para menores sin diagnóstico- asegura que en Reino Unido nacen cada año aproximadamente 6.000 niños con una enfermedad sin nombre.

Aunque en España no se pueden extrapolar estas cifras, Feder ha atendido 2.989 consultas desde el año 2002 sobre orientación para obtener un diagnóstico, “datos alarmantes que hacen ver la gravedad del problema”, ha subrayado Carrión.

El estudio de Feder recoge también la preocupación de las familias sobre la participación de los pacientes en la investigación: el 62 % no ha participado nunca en un estudio relacionado con su patología, cuando muchas veces es la única vía para acceder a nuevos tratamientos.

La campaña de Feder pone el acento en que la diferencia entre el presente y el futuro de estas enfermedades pasa por la investigación y lo refleja en la imagen de su cartel oficial que cuenta con el presentador Christian Gálvez y la exgimnasta Almudena Cid, como embajadores, y en el que las familias están representadas a través de Luis y Lorena, dos pacientes de 11 y 13 años, respectivamente.

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Asistentes y ponentes de la campaña “Construyamos HOY, para el MAÑANA” organizada por Feder en el marco del Día Mundial de las patologías poco frecuentes/Feder

Diagnóstico en menos de un año

Las estimaciones de diagnóstico de las enfermedades raras están entre 5 y 10 años, sin embargo, varios expertos consideran que buena parte de los pacientes con estas patologías podrían ser diagnosticados en menos de un año para lo que se necesitaría mayor presupuesto en investigación, entre otros.

Lo han puesto de manifiesto expertos reunidos en una jornada sobre investigación en enfermedades raras, organizada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), con la colaboración de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica.

En concreto, la jornada ha reunido a un centenar de expertos entre investigadores, pacientes, familias, empresas, así como representantes de organismos reguladores interesados en la investigación de este tipo de patologías, ha informado el (ISCIII) en un comunicado.

El objetivo de la jornada era aumentar la visibilidad de estas patologías pero también presentar propuestas para conseguir hacer “un poco más fácil” la vida de los pacientes y de sus familias.

El director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, Manuel Posada, ha explicado que en este momento el retraso del diagnóstico para estas patologías está entre los cinco y diez años, “quizás más en los casos más complejos” pero ha insistido en que es “viable” lograr “en un futuro próximo, para una gran parte de los pacientes, un diagnóstico inferior a un año”.

Para ello, no solo sería necesario un trabajo multidisciplinar e incrementar y evitar la dispersión de la información, sino también seguir aumentando los presupuestos en proyectos de investigación en enfermedades raras, tal y como ha señalado Posada.

El Consorcio Internacional de Enfermedades Raras, tras un proceso de colaboración durante un año entre todos los agentes implicados, ha anunciado de hecho sus objetivos para el periodo 2017-2027 con la finalidad de que precisamente todos los pacientes de enfermedades raras reciban un diagnóstico preciso en el plazo de un año desde que acuden a la consulta médica. Otro objetivo, señala el ISCIII, es el de establecer como objetivo básico aprobar mil nuevos tratamientos para las enfermedades raras.

Durante la jornada, el miembro de la Junta de Feder José Luis Plaza ha destacado la importancia para la investigación del trabajo en red y la colaboración entre asociaciones, empresas, fundaciones, sociedades científicas y entidades.

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